linamalina@internet.ru | «Биомолекула»

Орфанные заболевания

Обзор

Генетика Генная терапия Медицина Персонализированная медицина
Тяжелая жизнь без дистрофина: мышечная дистрофия Дюшенна

6144 0,9

Миодистрофия Дюшенна — это орфанное (то есть редкое) неизлечимое заболевание мышц, связанное с геном дистрофина DMD. Болеют им почти исключительно мальчики, которые очень быстро теряют мышечную ткань и способность к самостоятельному передвижению. Эта статья из цикла «Орфанные заболевания» — о катастрофических последствиях потери белка-дистрофина для мышц человека и организма в целом и, что немаловажно — о перспективах генной терапии и других методов лечения, которые (надеемся!) в обозримом будущем могут перевести эту болезнь в разряд излечимых.

0 Михаил Орлов 08 сентября 2023

Поддержите нас в деле просвещения

Больше Биомолекула рассказывает о биологии и медицине — сейчас у нас на сайте несколько тысяч статей. Если вам нравится наш сайт и вы хотите, чтобы он дальше работал, поддержите нас, пожалуйста, посильной суммой — разово или ежемесячно. Ежемесячные платежи предпочтительнее 😀

linamalina@internet.ru 0,0

Поддержите нас в деле просвещения

Публикация отправлена в дорогую редакцию

Что-то пошло не так. Проверьте ваше интернет-соединение