-
1212Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Победа над генетическими заболеваниями — давняя мечта человечества. Такие болезни считались неизлечимыми, и во многих случаях означали раннюю смерть пациента. К счастью, времена меняются. Близится эра генной терапии: первые препараты-пионеры уже продаются на рынке, еще сотни проходят клинические испытания. Но какую роль в этом сыграл аденоассоциированный вирус? Как его превратили в самое дорогое лекарство на планете, и почему выбор пал именно на него? Какие трудности предстоит решить, чтобы сделать генную терапию общедоступной? Постараемся ответить на эти вопросы в данной статье.
-
В XX веке медицина и фармацевтика совершили невероятный скачок. Были созданы и внедрены в широкую практику самые разные лекарства — от антибиотиков до первых терапевтических антител, — благодаря чему существенно улучшилось здоровье и самочувствие многих людей, а также выросла средняя продолжительность жизни. Однако прогресс не остановить: доставка нужных генов прямо в клетки и ткани организма или их направленное редактирование позволяют «починить» неисправные молекулярные процессы, что дает в сравнении с традиционной фармацевтикой принципиально новые возможности для терапии ранее неизлечимых болезней. А поскольку технологии не стоят на месте, в будущем генная терапия займет важнейшее место в арсенале медиков.
-
Мышечная дистрофия Дюшенна, поражающая одного из трех-пяти тысяч мальчиков, связана с мутациями в гене DMD, кодирующем белок дистрофин. В норме дистрофин связывает актиновый цитоскелет миоцитов с внеклеточным матриксом, а в отсутствие функционального белка сокращения мышцы приводят к разрушению целостности мембран миоцитов. Российские исследователи предложили новую модель для изучения дистрофии Дюшенна на основе первичных миобластов мышей с мутантным дистрофином. Помогут ли мышиные миобласты в борьбе против дистрофии Дюшенна? Давайте разбираться.
-
В последней статье спецпроекта о современных лекарствах речь пойдет об очень редком заболевании — метахроматической лейкодистрофии. Однако революционный подход, который уже показал эффективность в ее лечении, может быть распространен и на более частые болезни. Теперь важно, чтобы последующие клинические данные не обманули ожиданий.
-
Статья на конкурс «био/мол/текст»: Многие из нас воспринимают зрение как должное — мы с легкостью можем найти нужный носок в шкафу и любоваться красками осени. А между тем, по данным ВОЗ, около 2,2 млрд человек в мире имеют нарушения зрения, около 39 млн — тотально незрячие, а более 1 млн из них — это необратимо слепые дети. В России около 100 тысяч незрячих, при этом примерно 20% инвалидов по зрению — молодежь. Незрячим приходится несладко, а потому ничего удивительного, что ученые активно ищут технологию для восстановления зрения. За последние годы создано многое: и бионические глаза, и генетическое восстановление зрения. Но почему до сих пор все слепые не прозрели?
-
2933Статья на конкурс «био/мол/текст»: Патисиран — первый препарат на основе РНК-интерференции, одобренный FDA, — не только спасает жизни людей, страдающих амилоидной полинейропатией. Он начинает писать новую страницу в терапии, о которой мечтали с момента открытия этого механизма подавления экспрессии генов, то есть уже более 20 лет. С какими сложностями сталкивались ученые и как их преодолели? Об этом вы можете узнать в нашей статье.
-
Статья на конкурс «био/мол/текст»: Фундаментальные исследования молекулярной биологии создали предпосылки для разработки таргетных лекарств, прицельно воздействующих на биомолекулы-мишени в клетках. В статье описана история появления таких препаратов: от исследований Пауля Эрлиха, ставших прообразом рационального поиска лекарств, до первой таргетной терапии, — и к самым последним разработкам наших дней. Мы проследим, как после первых успехов в лечении химиотерапевтическими препаратами зародилось понимание молекулярных механизмов развития заболеваний и как понимание этих закономерностей помогло ученым создать таргетные лекарства. Рассмотрим и наиболее многообещающие направления современного лечения: иммунотерапию, генную терапию, и применение лекарств, созданных с помощью нанотехнологий. В конце затронем тему перспектив таргетного лечения.
-
904Статья на конкурс «био/мол/текст»: Ученые Новосибирского государственного университета с коллегами из Института цитологии и генетики СО РАН, Института катализа СО РАН и Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН предложили новый подход к лечению артериальной гипертонии с помощью генотерапии.
