-
Возникшая в конце XX века пандемия ВИЧ-инфекции и сопутствующее распространение синдрома приобретенного иммунодефицита (СПИДа) послужили толчком к масштабным исследованиям вызывающего эти патологии вируса. В этих исследованиях раскрыли детали организации генома, репликации и жизненного цикла вируса иммунодефицита человека 1, проложив тем самым путь для создания на его основе лентивирусных векторных систем. Такие системы использовались в создании самой первой одобренной CAR-T-терапии — лечения, подарившего надежду безнадежным больным, и ставшего одним из самых громких прорывов в онкогематологии за последние годы. А помогли тут во многом некоторые уникальные свойства лентивирусов, которые, как выяснилось, могут нести не только смерть, но и жизнь.
-
612Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Приобретенной или наследуемой эпилепсией поражены миллионы людей. Болезнь приблизительно в 30% случаев оказывается фармакорезистентной — она демонстрирует устойчивость ко всем применяемым лекарствам, — и этот процент не снижается с 1950-х годов. Сегодня фармакорезистентную эпилепсию лечат радикальными хирургическим методами, что, однако, помимо тяжелых последствий, не дает гарантии излечения или того, что болезнь не вернется вновь. Недавно передовые биомедицинские лаборатории начали разработку генетической терапии пораженных тканей мозга для локального снижения возбудимости нейронов и нейтрализации эпилептического очага. Наиболее многообещающим средством и мишенью для генной терапии признаются калиевые каналы — благодаря своим выдающимся способностям возвращать нейрон в неактивное состояние и регулировать частоту электрических разрядов. Несмотря на то, что текущие исследования пока находятся на стадии доказательства концепции и доклинических испытаний, уже сейчас продемонстрировано значительное облегчение и даже излечение фармакорезистентной эпилепсии в модельных условиях.
-
1793Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Победа над генетическими заболеваниями — давняя мечта человечества. Такие болезни считались неизлечимыми, и во многих случаях означали раннюю смерть пациента. К счастью, времена меняются. Близится эра генной терапии: первые препараты-пионеры уже продаются на рынке, еще сотни проходят клинические испытания. Но какую роль в этом сыграл аденоассоциированный вирус? Как его превратили в самое дорогое лекарство на планете, и почему выбор пал именно на него? Какие трудности предстоит решить, чтобы сделать генную терапию общедоступной? Постараемся ответить на эти вопросы в данной статье.
-
В XX веке медицина и фармацевтика совершили невероятный скачок. Были созданы и внедрены в широкую практику самые разные лекарства — от антибиотиков до первых терапевтических антител, — благодаря чему существенно улучшилось здоровье и самочувствие многих людей, а также выросла средняя продолжительность жизни. Однако прогресс не остановить: доставка нужных генов прямо в клетки и ткани организма или их направленное редактирование позволяют «починить» неисправные молекулярные процессы, что дает в сравнении с традиционной фармацевтикой принципиально новые возможности для терапии ранее неизлечимых болезней. А поскольку технологии не стоят на месте, в будущем генная терапия займет важнейшее место в арсенале медиков.
-
Мышечная дистрофия Дюшенна, поражающая одного из трех-пяти тысяч мальчиков, связана с мутациями в гене DMD, кодирующем белок дистрофин. В норме дистрофин связывает актиновый цитоскелет миоцитов с внеклеточным матриксом, а в отсутствие функционального белка сокращения мышцы приводят к разрушению целостности мембран миоцитов. Российские исследователи предложили новую модель для изучения дистрофии Дюшенна на основе первичных миобластов мышей с мутантным дистрофином. Помогут ли мышиные миобласты в борьбе против дистрофии Дюшенна? Давайте разбираться.
-
В последней статье спецпроекта о современных лекарствах речь пойдет об очень редком заболевании — метахроматической лейкодистрофии. Однако революционный подход, который уже показал эффективность в ее лечении, может быть распространен и на более частые болезни. Теперь важно, чтобы последующие клинические данные не обманули ожиданий.
-
Статья на конкурс «био/мол/текст»: Многие из нас воспринимают зрение как должное — мы с легкостью можем найти нужный носок в шкафу и любоваться красками осени. А между тем, по данным ВОЗ, около 2,2 млрд человек в мире имеют нарушения зрения, около 39 млн — тотально незрячие, а более 1 млн из них — это необратимо слепые дети. В России около 100 тысяч незрячих, при этом примерно 20% инвалидов по зрению — молодежь. Незрячим приходится несладко, а потому ничего удивительного, что ученые активно ищут технологию для восстановления зрения. За последние годы создано многое: и бионические глаза, и генетическое восстановление зрения. Но почему до сих пор все слепые не прозрели?
-
3093Статья на конкурс «био/мол/текст»: Патисиран — первый препарат на основе РНК-интерференции, одобренный FDA, — не только спасает жизни людей, страдающих амилоидной полинейропатией. Он начинает писать новую страницу в терапии, о которой мечтали с момента открытия этого механизма подавления экспрессии генов, то есть уже более 20 лет. С какими сложностями сталкивались ученые и как их преодолели? Об этом вы можете узнать в нашей статье.
