-
Август 2024-го ознаменовался ускоренным одобрением FDA препарата Tecelra (от Adaptimmune), ставшего на рынке инновацией сразу по трем направлениям. Во-первых, это первая генно-инженерная клеточная терапия, направленная на уничтожение со́лидной опухоли; во-вторых — первое новое лечение по данному показанию (неоперабельная/метастатическая синовиальная саркома) более чем за десятилетие; наконец, в-третьих — это совсем новый тип терапии (ранее исследовавшийся лишь в клинических испытаниях). Очевидно, что американский регулятор подарил этому препарату путевку в жизнь совсем не случайно, но насколько он на самом деле прорывной и эффективный? Разбираемся в нашей статье.
-
Термин «рак» обозначает группу болезней, вызванных аномально перерождающимися клетками, способными также распространяться по организму. Казалось бы: «понял проблему, так реши ее»! Но правда в том, что этиология рака невероятно сложна (притом до конца не изучена), а лечить его до сих пор непросто. В раковый патогенез часто вовлечены самые разные мутации, а потому логично использовать против него генную терапию, уже помогающую от ряда неизлечимых ранее болезней. Однако каждая опухоль индивидуальна (гены в опухолевых клетках могут иметь тысячи различных нарушений), и потому подобрать по-настоящему эффективное лечение получается далеко не всегда. В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах.
-
535Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Мы знаем, как сделать операцию на разные органы и исправить какие-то недостатки в них. Но как исправить то, что находится в каждой клетке нашего организма — наши гены? Этим и занимается генная терапия стволовых клеток, к которым и относятся гемопоэтические стволовые клетки (ГСК).
-
325Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Сердечно-сосудистые заболевания являются одной из главнейших проблем медицины XXI века. Всем известно об ишемии и ее влиянии на сердечную мышцу, но не только сердце страдает от данной патологии. В нашей работе мы рассмотрим проблему ишемии задних конечностей и новые методы лечения с помощью клеточных и генных технологий. Кроме того, мы подробнее расскажем, что представляют собой процессы ангиогенеза и артериогенеза.
-
2023 год стал рекордным по количеству новых препаратов, одобренных FDA. Помимо одобрений, год ознаменовался множеством новостей в области клинических исследований и открытий в фундаментальной науке. Расскажем о самых ярких одобрениях, новостях клиники и биофармацевтической науки. Знаменитые обзоры биофармацевтического рынка Ильи Ясного, долгое время выходившие на портале «XX2 век», теперь перебрались на «Биомолекулу» — в спецпроект «Современные лекарства»!
-
В продолжении цикла по мультиомиксным технологиям мы выясним, есть ли в фундаменте наук о жизни место для еще нескольких кирпичиков, и как системной биологии, замешанной на мультиомиксных данных, удается разложить по полочкам сложные процессы, казавшиеся ученым неуловимыми. На одном краю временной шкалы такой подход позволяет проследить работу генов живого организма практически в реальном времени, а на другом — приподнимает завесу тайны над извилистыми тропами эволюции. Как развивается мозг рыбки данио от икринки до эмбриона? Зачем микробы меняют наш геном? Когда можно ждать лекарство от старости и как оценить свой биологический возраст? Постараемся ответить на эти вопросы!
-
Это 10-я статья спецпроекта о генной и клеточной терапиях, в которой мы поговорим о борьбе с глазными заболеваниями, многие из которых долгие годы считались неизлечимыми. Во всем мире более двух миллионов человек страдают заболеваниями сетчатки, причем как приобретенными, так и наследственными, — и ученые уже нашли более 270 ответственных за это генов. В этом обзоре мы затронем патогенез таких болезней; представим данные последних клинических испытаний — как успешных, так и потерпевших фиаско; рассмотрим рыночный потенциал нескольких генных продуктов; а также сравним эффективность и безопасность различных лечебных подходов.
-
Спинальная мышечная атрофия — это болезнь, вызываемая гибелью моторных нейронов, заставляющих наши мышцы работать. Если эти нервные клетки умирают, мышечная ткань атрофируется, а человеку становится трудно (а при тяжелых формах — просто невозможно) поддерживать свое тело, самостоятельно есть и даже дышать. К счастью, сегодня человечество значительно продвинулось на пути лечения этого недуга. И всё благодаря генной терапии. В новой статье Спецпроекта по орфанным заболеваниям рассказываем о болезни, обозначаемой тремя буквами — СМА.
-
Миодистрофия Дюшенна — это орфанное (то есть редкое) неизлечимое заболевание мышц, связанное с геном дистрофина DMD. Болеют им почти исключительно мальчики, которые очень быстро теряют мышечную ткань и способность к самостоятельному передвижению. Эта статья из цикла «Орфанные заболевания» — о катастрофических последствиях потери белка-дистрофина для мышц человека и организма в целом и, что немаловажно — о перспективах генной терапии и других методов лечения, которые (надеемся!) в обозримом будущем могут перевести эту болезнь в разряд излечимых.
-
Болезни крови — большая и разнообразная группа нозологий, но наследуются лишь некоторые из них, и даже эти генетические отклонения поражают менее 5 из 10 000 человек во всем мире, относясь к категории редких. Однако их «редкость» не умаляет наносимого вреда — эти патологии снижают качество жизни, экономически дорого обходятся, обременяя национальные системы здравоохранения, что во многом связано со способом их лечения. А лечат их в основном дорогостоящей заместительной терапией, причем пожизненной. В последние годы стало ясно, что генетические дефекты, лежащие в основе этих заболеваний, можно скорректировать генной терапией (которой и посвящен этот спецпроект), часто оказывающейся гораздо более эффективной. Недавно это сделалось очевидным и для регуляторов — в 2022 году два препарата этого класса впервые одобрили для лечения гемофилии. Мы обсудим эти и другие генные терапии заболеваний крови, насущные вопросы их эффективности и безопасности, а также огромные финансовые затраты, зачастую затрудняющие их внедрение.