-
В продолжении цикла по мультиомиксным технологиям мы выясним, есть ли в фундаменте наук о жизни место для еще нескольких кирпичиков, и как системной биологии, замешанной на мультиомиксных данных, удается разложить по полочкам сложные процессы, казавшиеся ученым неуловимыми. На одном краю временной шкалы такой подход позволяет проследить работу генов живого организма практически в реальном времени, а на другом — приподнимает завесу тайны над извилистыми тропами эволюции. Как развивается мозг рыбки данио от икринки до эмбриона? Зачем микробы меняют наш геном? Когда можно ждать лекарство от старости и как оценить свой биологический возраст? Постараемся ответить на эти вопросы!
-
Это 10-я статья спецпроекта о генной и клеточной терапиях, в которой мы поговорим о борьбе с глазными заболеваниями, многие из которых долгие годы считались неизлечимыми. Во всем мире более двух миллионов человек страдают заболеваниями сетчатки, причем как приобретенными, так и наследственными, — и ученые уже нашли более 270 ответственных за это генов. В этом обзоре мы затронем патогенез таких болезней; представим данные последних клинических испытаний — как успешных, так и потерпевших фиаско; рассмотрим рыночный потенциал нескольких генных продуктов; а также сравним эффективность и безопасность различных лечебных подходов.
-
Спинальная мышечная атрофия — это болезнь, вызываемая гибелью моторных нейронов, заставляющих наши мышцы работать. Если эти нервные клетки умирают, мышечная ткань атрофируется, а человеку становится трудно (а при тяжелых формах — просто невозможно) поддерживать свое тело, самостоятельно есть и даже дышать. К счастью, сегодня человечество значительно продвинулось на пути лечения этого недуга. И всё благодаря генной терапии. В новой статье Спецпроекта по орфанным заболеваниям рассказываем о болезни, обозначаемой тремя буквами — СМА.
-
Миодистрофия Дюшенна — это орфанное (то есть редкое) неизлечимое заболевание мышц, связанное с геном дистрофина DMD. Болеют им почти исключительно мальчики, которые очень быстро теряют мышечную ткань и способность к самостоятельному передвижению. Эта статья из цикла «Орфанные заболевания» — о катастрофических последствиях потери белка-дистрофина для мышц человека и организма в целом и, что немаловажно — о перспективах генной терапии и других методов лечения, которые (надеемся!) в обозримом будущем могут перевести эту болезнь в разряд излечимых.
-
Болезни крови — большая и разнообразная группа нозологий, но наследуются лишь некоторые из них, и даже эти генетические отклонения поражают менее 5 из 10 000 человек во всем мире, относясь к категории редких. Однако их «редкость» не умаляет наносимого вреда — эти патологии снижают качество жизни, экономически дорого обходятся, обременяя национальные системы здравоохранения, что во многом связано со способом их лечения. А лечат их в основном дорогостоящей заместительной терапией, причем пожизненной. В последние годы стало ясно, что генетические дефекты, лежащие в основе этих заболеваний, можно скорректировать генной терапией (которой и посвящен этот спецпроект), часто оказывающейся гораздо более эффективной. Недавно это сделалось очевидным и для регуляторов — в 2022 году два препарата этого класса впервые одобрили для лечения гемофилии. Мы обсудим эти и другие генные терапии заболеваний крови, насущные вопросы их эффективности и безопасности, а также огромные финансовые затраты, зачастую затрудняющие их внедрение.
-
Нервно-мышечные расстройства — «большая группа редких патологий, характеризующихся атрофией и слабостью скелетных мышц с частым поражением дыхательной и/или сердечной мускулатуры». Под это определение подпадают как болезни собственно мышц (дистрофии), так и заболевания двигательных (моторных) нейронов, в лечении которых на сегодня есть большая неудовлетворенная потребность. Надежду удовлетворить её связывают с генной терапией, ведь первопричины таких заболеваний зачастую кроются в наследственности (вызваны мутациями определенных генов). В этой статье спецпроекта о генной и клеточной терапиях обсудим перспективы их генного лечения.
-
Термин «орфанные заболевания» в этом году отмечает свое сорокалетие, однако многие болезни из этого класса патологий были впервые описаны еще до начала XX века. В новой статье нашего Спецпроекта, посвященного проблеме редких недугов, мы расскажем об одном из представителей обширной группы лизосомных болезней накопления, носящем имя немецкого дерматолога Йоханнеса Фабри. Сегодня мы постараемся разобраться с тем, почему пословица «много — не мало» в реальности далеко не всегда оказывается правдивой.
-
Незадолго до наступления нового 2023 года давайте вспомним, какие статьи на «Биомолекуле» больше всего заинтересовали читателей в уходящем году. Примечательно, что многие из статей опубликованы в рамках конкурса «Био/мол/текст», и чуть меньшей доли внимания удостоились спецпроектные работы. Встречаем!
-
857Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Когда в декабре 2021 года в России зарегистрировали препарат Zolgensma («Золгенсма»), предназначенный для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА), я подумала, что волшебство можно творить и без помощи волшебной палочки, а в каждой сказке есть доля правды. Ну чем это лекарство не чудо-средства, которыми лечат в госпитальном крыле Хогвартса или в больнице магических болезней и травм Святого Мунго? Тогда я решила поискать другие эквиваленты волшебных артефактов, зелий, заклинаний, и нашла множество аналогий. Самые яркие попали в эту статью.
-
700Альберт Ризванов — профессор, Ph.D., доктор биологических наук, член-корреспондент Академии наук Республики Татарстан, директор научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины института фундаментальной медицины и биологии, заведующий лабораторией OpenLab «Генные и клеточные технологии», руководитель отдела поисковых исследований НОЦ фармацевтики КФУ. Почетный профессор фундаментальной медицины Ноттингемского университета, Великобритания. Заслуженный деятель науки Республики Татарстан. Область научного интереса — регенеративная медицина, генная и клеточная терапия.
