Генная терапия

Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Когда в декабре 2021 года в России зарегистрировали препарат Zolgensma («Золгенсма»), предназначенный для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА), я подумала, что волшебство можно творить и без помощи волшебной палочки, а в каждой сказке есть доля правды. Ну чем это лекарство не чудо-средства, которыми лечат в госпитальном крыле Хогвартса или в больнице магических болезней и травм Святого Мунго? Тогда я решила поискать другие эквиваленты волшебных артефактов, зелий, заклинаний, и нашла множество аналогий. Самые яркие попали в эту статью.

Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Феномен транслезионного синтеза ДНК (далее — ТЛС; от англ. translesion DNA synthesis — синтез ДНК через повреждение), к сожалению, мало где освещается. В учебниках по молекулярной биологии обычно об этом не пишут. Да и не сказать, что научных статей по этой тематике превеликое множество. Несмотря на вышеперечисленные факты, ТЛС является весьма значимым процессом, необходимым, в первую очередь, для поддержания целостности и стабильности генома клетки. В связи со сложившийся ситуацией автору хотелось бы пролить свет на данную, как ему кажется, неоднозначную, но столь важную тему. В этом обзоре я постарался изложить как фундаментальные аспекты данного процесса, так и затронуть прикладную сторону его изучения. А также попробовал ответить на вопрос (в какой-то степени философский), вынесенный в заголовок статьи.

Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Приобретенной или наследуемой эпилепсией поражены миллионы людей. Болезнь приблизительно в 30% случаев оказывается фармакорезистентной — она демонстрирует устойчивость ко всем применяемым лекарствам, — и этот процент не снижается с 1950-х годов. Сегодня фармакорезистентную эпилепсию лечат радикальными хирургическим методами, что, однако, помимо тяжелых последствий, не дает гарантии излечения или того, что болезнь не вернется вновь. Недавно передовые биомедицинские лаборатории начали разработку генетической терапии пораженных тканей мозга для локального снижения возбудимости нейронов и нейтрализации эпилептического очага. Наиболее многообещающим средством и мишенью для генной терапии признаются калиевые каналы — благодаря своим выдающимся способностям возвращать нейрон в неактивное состояние и регулировать частоту электрических разрядов. Несмотря на то, что текущие исследования пока находятся на стадии доказательства концепции и доклинических испытаний, уже сейчас продемонстрировано значительное облегчение и даже излечение фармакорезистентной эпилепсии в модельных условиях.

Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Победа над генетическими заболеваниями — давняя мечта человечества. Такие болезни считались неизлечимыми, и во многих случаях означали раннюю смерть пациента. К счастью, времена меняются. Близится эра генной терапии: первые препараты-пионеры уже продаются на рынке, еще сотни проходят клинические испытания. Но какую роль в этом сыграл аденоассоциированный вирус? Как его превратили в самое дорогое лекарство на планете, и почему выбор пал именно на него? Какие трудности предстоит решить, чтобы сделать генную терапию общедоступной? Постараемся ответить на эти вопросы в данной статье.