В 1953 году, после того как Уотсон и Крик предложили модель двойной спирали ДНК, одной из центральных тайн молекулярной биологии оставался вопрос: как генетическая информация передается от «молекулы жизни» к функциональным компонентам клетки — белкам? Открытие матричной РНК — чрезвычайно важной молекулы-посредника — позволило сделать кардинальный шаг к его разгадке. Как выяснилось, она была своего рода «мессенджером», передавая зашифрованные в ДНК инструкции клеточным механизмам белкового синтеза. Казалось бы, какое простое (!) открытие… Однако кроме этого оказалось, что РНК не просто переносит информацию — это молекула с впечатляющим разнообразием форм и функций. Ее лабильность, ферментативная активность и способность к генной регуляции указывали на исключительное значение в клеточных процессах. В этом обзоре раскрываем удивительную роль РНК в патогенезе заболеваний, представляя хронологию развития РНК-терапии: от первых гипотез до клинического применения. Вы узнаете о ключевых прорывах в этой области, различных платформах на основе РНК, их механизмах действия, преимуществах и недостатках. Особое внимание уделим уже одобренным терапиям, а также перспективным лекарствам, проходящим клинические испытания. Почему мРНК-вакцины, препараты РНК-интерференции и антисенсы стали основными трендами в этой области? Как они купируют патологические процессы? Обо всем этом — в нашей статье.

Виктор Тарабыкин — доктор биологических наук, профессор, руководитель лаборатории генетики развития мозга, директор НИИ Нейронаук Нижегородского государственного университета имени Н.И. Лобачевского, директор Института клеточной биологии и нейробиологии клиники Шарите в Германии, грантополучатель РНФ. Сфера научных интересов — изучение молекулярно-генетических основ развития коры головного мозга.