Болезни крови — большая и разнообразная группа нозологий, но наследуются лишь некоторые из них, и даже эти генетические отклонения поражают менее 5 из 10 000 человек во всем мире, относясь к категории редких. Однако их «редкость» не умаляет наносимого вреда — эти патологии снижают качество жизни, экономически дорого обходятся, обременяя национальные системы здравоохранения, что во многом связано со способом их лечения. А лечат их в основном дорогостоящей заместительной терапией, причем пожизненной. В последние годы стало ясно, что генетические дефекты, лежащие в основе этих заболеваний, можно скорректировать генной терапией (которой и посвящен этот спецпроект), часто оказывающейся гораздо более эффективной. Недавно это сделалось очевидным и для регуляторов — в 2022 году два препарата этого класса впервые одобрили для лечения гемофилии. Мы обсудим эти и другие генные терапии заболеваний крови, насущные вопросы их эффективности и безопасности, а также огромные финансовые затраты, зачастую затрудняющие их внедрение.

Еще в середине XIX века науке стало известно, что Сириус — двойная звезда, состоящая из двух компаньонов, вращающихся вокруг общего центра масс. Во второй статье спецпроекта «Если звезды зажигают» мы познакомимся с увлекательной работой двух лабораторий Научно-технологического университета «Сириус», прекрасно иллюстрирующей аллегорию сияния ярчайшей звезды ночного неба. Встречайте научные направления «Биотехнология» и «Генная терапия»!

С помощью зрения человек воспринимает около 80% информации. Утрата любого канала восприятия окружающего мира — большая трагедия для человека, но потерять зрение — основного поставщика внешней информации — особенно неприятно. Ученые всего мира ломают головы над решением проблемы слепоты — над тем, как остановить потерю зрения и как вернуть его уже ослепшим людям. И они делают значительные успехи. В 2016 году компания RetroSense поставила эксперимент по восстановлению зрения у крыс — и у них получилось. Посмотрим, что же они придумали.

В первой статье спецпроекта, посвященного постклиническим исследованиям, мы рассказали, каких усилий производителям стоит зарегистрировать новый лекарственный препарат или продукт, и кто регулирует этот процесс. Но вот, наконец, разрешение получено, и лекарство поступило в клиники и аптеки. Можно расслабиться? Как бы не так! Начинается четвертая фаза клинических исследований. Теперь поговорим о ней, а также о пострегистрационных исследованиях и системах фармаконадзора в современном мире.

Методы, которыми пользуются клеточная биология и гистология для визуализации белков в тканях, постоянно совершенствуются, и на сегодняшний день позволяют увидеть локализацию более ста маркеров одновременно. Это помогает решать интересные задачи, в первую очередь, в онкологии, «наблюдая» за опухолевыми клетками в естественной среде обитания. Эта статья — краткий обзор новейших методик визуализации клеток и перспектив, которые они открывают.