Игорь Шашков 0,0

Болезни крови — большая и разнообразная группа нозологий, но наследуются лишь некоторые из них, и даже эти генетические отклонения поражают менее 5 из 10 000 человек во всем мире, относясь к категории редких. Однако их «редкость» не умаляет наносимого вреда — эти патологии снижают качество жизни, экономически дорого обходятся, обременяя национальные системы здравоохранения, что во многом связано со способом их лечения. А лечат их в основном дорогостоящей заместительной терапией, причем пожизненной. В последние годы стало ясно, что генетические дефекты, лежащие в основе этих заболеваний, можно скорректировать генной терапией (которой и посвящен этот спецпроект), часто оказывающейся гораздо более эффективной. Недавно это сделалось очевидным и для регуляторов — в 2022 году два препарата этого класса впервые одобрили для лечения гемофилии. Мы обсудим эти и другие генные терапии заболеваний крови, насущные вопросы их эффективности и безопасности, а также огромные финансовые затраты, зачастую затрудняющие их внедрение.

Современные методы полногеномного секвенирования позволяют считывать миллиарды последовательностей нуклеиновых кислот (НК) — ДНК или РНК — за считанные часы. Человечество вплотную подобралось к пониманию механизмов реализации генетического материала в живых системах, и новые технологии одноклеточного секвенирования с возможностью визуализации пространственного положения нуклеиновых кислот внутри или вне клетки, похоже, стали еще одним шагом к этой цели.

Вводная статья нашего спецпроекта рассказала, что многие лекарства были открыты случайно, и механизм их действия поначалу был неизвестен. Настоящая рациональная (научная) разработка лекарств стала возможна только после того, как ученые осознали, что у каждого лекарства в организме есть одна или несколько мишеней. Что такое лекарственная мишень, как, зная ее, найти или изобрести лекарство, и как найти саму мишень — расскажет эта статья.

Работа с живыми клетками в современном мире нужна не только для научных исследований, но и для разработки лекарств, и для диагностики в медицине. Автоматизация в этих отраслях позволила вывести производительность на новый уровень и открыла совершенно новые горизонты. В этой статье спецпроекта «Автоматизация в биологии» мы поговорим о том, как автоматизируют работу с клетками прокариот и эукариот для самых разных задач.