Болезни крови — большая и разнообразная группа нозологий, но наследуются лишь некоторые из них, и даже эти генетические отклонения поражают менее 5 из 10 000 человек во всем мире, относясь к категории редких. Однако их «редкость» не умаляет наносимого вреда — эти патологии снижают качество жизни, экономически дорого обходятся, обременяя национальные системы здравоохранения, что во многом связано со способом их лечения. А лечат их в основном дорогостоящей заместительной терапией, причем пожизненной. В последние годы стало ясно, что генетические дефекты, лежащие в основе этих заболеваний, можно скорректировать генной терапией (которой и посвящен этот спецпроект), часто оказывающейся гораздо более эффективной. Недавно это сделалось очевидным и для регуляторов — в 2022 году два препарата этого класса впервые одобрили для лечения гемофилии. Мы обсудим эти и другие генные терапии заболеваний крови, насущные вопросы их эффективности и безопасности, а также огромные финансовые затраты, зачастую затрудняющие их внедрение.

Со стороны может показаться, что температура в клетке — лишь еще одно подтверждение того, что живая система функционирует, и внутри нее все стабильно и тихо. Однако это не так — на микроуровне температура способна тонко управлять делами клетки: изменять структуру белков, запускать сигнальные каскады и даже активировать экспрессию генов. И теперь у нас появилась возможность установить с клеткой настоящую «горячую линию»: тонкую, но реальную связь, посредством которой мы можем «слушать», задавать вопросы и даже получать ответы. Ученые разработали инструмент, способный не только измерять крошечные температурные изменения, но и прицельно нагревать отдельные участки клетки — и все это с точностью до долей градуса. Речь идет о наночастицах алмаза, содержащих особые атомные центры в структуре, которые одновременно служат термометром и локальным нагревателем. Благодаря уникальным оптическим свойствам таких центров можно отслеживать температуру прямо в живой клетке и управлять ею в отдельных компартментах при помощи лазера. Эта разработка открывает путь к новой форме клеточной коммуникации — и вправду «горячим» разговорам с клеткой.