Polina Trubaeva 0,0

В ноябре 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило к применению «Гивлаари» (Givlaari, МНН — givosiran) для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией. Этот препарат стал вторым лекарством в мире, использующим механизм РНК-интерференции, и первым средством лечения этой болезни. Наша статья расскажет о механизме действия препарата, истории его создания и других разработках в этой области.

Этой статьей мы открываем спецпроект, который расскажет о состоянии сегодняшней фармацевтической индустрии, о том, как она складывалась исторически и о наиболее замечательных лекарствах прошлого, настоящего и будущего. Прогресс в естественных науках увлек за собой и фармацевтику, создав базу для рационального «конструирования» лекарств, в том числе на основе биологических молекул. Многие знают про случайное открытие и последующее выделение из плесневого гриба пеницилла первого антибиотика, революционизировавшего лечение инфекционных болезней и способствовавшего спасению миллионов человеческих жизней во всем мире. Однако далеко не всем известно о достижениях, позволивших синтезировать малые лекарственные молекулы, в промышленных масштабах получать продуцируемые живыми клетками биопрепараты, а также создавать лекарства самой прогрессивной на сегодняшний день передовой (advanced) терапии. Обо всем этом, а также об истории развития фарминдустрии, ее современном состоянии и будущих перспективах, и расскажет наша статья.