Вероника Мангушева 0,0

Преданные читатели Биомолекулы, конечно, знают, что мы недавно выпустили настенный календарь на 2020 год, посвященный модельным организмам и их роли в науке. Но теперь мы подумали — как же так: эти милые существа будут смотреть на вас со стен квартир и лабораторий, но им не найдется места у нас на сайте? Не бывать тому: мы запускаем Спецпроект по модельным организмам! Эта заметка — просто введение, ну а в течение всего 2020 года мы будем публиковать по одному эссе в месяц, посвященному этим благородным созданиям. В путь!

В предыдущей, третьей, статье этого цикла мы писали о том, как проводятся клинические исследования во всем мире. В этой статье мы сосредоточимся на России: расскажем историю становления фармацевтической промышленности нашей страны с начала 20 века и до наших дней. Для более полной картины мы зададим несколько вопросов наиболее успешным российским CRO (contract research organisation, контрактным исследовательским организациям). Их ответы органично дополнят данные аналитических источников.

В первой статье цикла, посвященного клиническим исследованиям, рассматривался долгий и непростой исторический процесс, в ходе которого сформировалась четкая и надежная, но вместе с тем весьма сложная система разработки и вывода на рынок новых лекарственных препаратов. Клинические исследования — важная, но не единственная часть этой системы. В этой статье мы коснемся каждого этапа и попробуем разобраться, как молекула «из пробирки» превращается в официально зарегистрированное лекарство. В основном речь пойдет о клинических исследованиях.

Сейчас невозможно представить, как в прошлом медицина справлялась с лечением больных без клинических испытаний лекарств. Тем не менее рандомизированные плацебо-контролируемые исследования — лишь недавнее изобретение человечества, которому нет и века. Более тысячи лет потребовалось для формирования их методологической и этической составляющих. Эта статья открывает цикл публикаций о клинических исследованиях — и в ней вы узнаете о том, как рандомизированные контролируемые клинические исследования стали такими, какими мы их знаем сегодня.

Доклинические исследования (доКИ) лекарств нужны в первую очередь для подтверждения безопасности новых препаратов, чтобы в последующих клинических исследованиях не пострадали люди. Для этого ученые используют как животные модели, так и культуры клеток. И пусть пока доКИ не обходятся без экспериментов in vivo, работа с клеточными культурами уже сейчас является их неотъемлемой частью. В этой статье спецпроекта о будущем доклинических исследований мы совершим «путешествие к центру организма» — речь здесь пойдет именно о клетках.

Ранее «Биомолекула» уже рассказывала о том, как проходят масштабные клинические исследования. Теперь пришло время узнать о не менее важной стадии разработки лекарственных препаратов. Из этой статьи, открывающей спецпроект о доклинических исследованиях, вы узнаете, как именно сегодня происходит изучение свойств потенциальных лекарств еще до начала испытаний с участием добровольцев.

Возникшая в конце XX века пандемия ВИЧ-инфекции и сопутствующее распространение синдрома приобретенного иммунодефицита (СПИДа) послужили толчком к масштабным исследованиям вызывающего эти патологии вируса. В этих исследованиях раскрыли детали организации генома, репликации и жизненного цикла вируса иммунодефицита человека 1, проложив тем самым путь для создания на его основе лентивирусных векторных систем. Такие системы использовались в создании самой первой одобренной CAR-T-терапии — лечения, подарившего надежду безнадежным больным, и ставшего одним из самых громких прорывов в онкогематологии за последние годы. А помогли тут во многом некоторые уникальные свойства лентивирусов, которые, как выяснилось, могут нести не только смерть, но и жизнь.

Генная терапия стремительно врывается в нашу жизнь, а ведь еще вчера она казалась будто сошедшей со страниц научной фантастики. Сегодня же упоминание вирусных векторов для доставки генов стало обыденным: они вовсю используются создателями вакцин от COVID-19, а профилактическая вакцинация такими препаратами совсем скоро должна стать повсеместной. Однако занятно другое: на переднем крае создания генных продуктов оказался один маленький вирус, который и полноценным патогеном-то назвать сложно: самостоятельно размножаться он не умеет. Речь об аденоассоциированном вирусе (AAV), векторы на основе которого стали ныне популярным средством доставки лечебных генов в клетку. О необычайной судьбе этих обладающих уникальными свойствами частиц, прошедших путь от «неизвестной примеси» до ключевого элемента передовой науки, и хотелось бы рассказать в этой статье.