Термин «рак» обозначает группу болезней, вызванных аномально перерождающимися клетками, способными также распространяться по организму. Казалось бы: «понял проблему, так реши ее»! Но правда в том, что этиология рака невероятно сложна (притом до конца не изучена), а лечить его до сих пор непросто. В раковый патогенез часто вовлечены самые разные мутации, а потому логично использовать против него генную терапию, уже помогающую от ряда неизлечимых ранее болезней. Однако каждая опухоль индивидуальна (гены в опухолевых клетках могут иметь тысячи различных нарушений), и потому подобрать по-настоящему эффективное лечение получается далеко не всегда. В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах.

Впечатляющие успехи CAR-T лимфоцитов в лечении гемобластозов привлекли внимание медицинских специалистов и широкой общественности, но постоянно возникает вопрос: а можно ли и другие иммунные клетки поставить на борьбу с раком? В этой области сегодня нам много обещают так называемые естественные киллеры — клетки, способные преодолеть ограничения Т-клеточного лечения и стать новым словом в иммунотерапии онкологических заболеваний. Рассказываем о них в продолжении пецпроекта по генной и клеточной терапии.

В начале марта 2019 года публикация в журнале Science Translational Medicine сообщила о том, что ученым удалось успешно применить CAR T-клеточную терапию для лечения системной красной волчанки в мышиной модели заболевания. Как работает новое лечение и что это значит для пациентов с системной красной волчанкой?

Этой статьей мы открываем спецпроект, который расскажет о состоянии сегодняшней фармацевтической индустрии, о том, как она складывалась исторически и о наиболее замечательных лекарствах прошлого, настоящего и будущего. Прогресс в естественных науках увлек за собой и фармацевтику, создав базу для рационального «конструирования» лекарств, в том числе на основе биологических молекул. Многие знают про случайное открытие и последующее выделение из плесневого гриба пеницилла первого антибиотика, революционизировавшего лечение инфекционных болезней и способствовавшего спасению миллионов человеческих жизней во всем мире. Однако далеко не всем известно о достижениях, позволивших синтезировать малые лекарственные молекулы, в промышленных масштабах получать продуцируемые живыми клетками биопрепараты, а также создавать лекарства самой прогрессивной на сегодняшний день передовой (advanced) терапии. Обо всем этом, а также об истории развития фарминдустрии, ее современном состоянии и будущих перспективах, и расскажет наша статья.

В XX веке медицина и фармацевтика совершили невероятный скачок. Были созданы и внедрены в широкую практику самые разные лекарства — от антибиотиков до первых терапевтических антител, — благодаря чему существенно улучшилось здоровье и самочувствие многих людей, а также выросла средняя продолжительность жизни. Однако прогресс не остановить: доставка нужных генов прямо в клетки и ткани организма или их направленное редактирование позволяют «починить» неисправные молекулярные процессы, что дает в сравнении с традиционной фармацевтикой принципиально новые возможности для терапии ранее неизлечимых болезней. А поскольку технологии не стоят на месте, в будущем генная терапия займет важнейшее место в арсенале медиков.

Терапевтические антитела — прекрасный пример реализации принципа таргетной терапии: к мишени — молекуле, играющей важную роль в развитии заболевания, — разрабатывается антитело, способное специфически связываться с ней. Но биотехнологии пошли дальше. Сейчас ведут активные разработки биспецифических антител, взаимодействующих одновременно с двумя молекулярными мишенями. Биспецифичность позволяет проявлять необычные биологические эффекты, связывая друг с другом молекулы, процессы и клетки. Подробнее о том, как поразить сразу две мишени и как именно их выбрать, читайте в этой статье — первой в цикле, посвященном биспецифическим антителам.