В 1953 году, после того как Уотсон и Крик предложили модель двойной спирали ДНК, одной из центральных тайн молекулярной биологии оставался вопрос: как генетическая информация передается от «молекулы жизни» к функциональным компонентам клетки — белкам? Открытие матричной РНК — чрезвычайно важной молекулы-посредника — позволило сделать кардинальный шаг к его разгадке. Как выяснилось, она была своего рода «мессенджером», передавая зашифрованные в ДНК инструкции клеточным механизмам белкового синтеза. Казалось бы, какое простое (!) открытие… Однако кроме этого оказалось, что РНК не просто переносит информацию — это молекула с впечатляющим разнообразием форм и функций. Ее лабильность, ферментативная активность и способность к генной регуляции указывали на исключительное значение в клеточных процессах. В этом обзоре раскрываем удивительную роль РНК в патогенезе заболеваний, представляя хронологию развития РНК-терапии: от первых гипотез до клинического применения. Вы узнаете о ключевых прорывах в этой области, различных платформах на основе РНК, их механизмах действия, преимуществах и недостатках. Особое внимание уделим уже одобренным терапиям, а также перспективным лекарствам, проходящим клинические испытания. Почему мРНК-вакцины, препараты РНК-интерференции и антисенсы стали основными трендами в этой области? Как они купируют патологические процессы? Обо всем этом — в нашей статье.

Регенеративная способность млекопитающих, в том числе человека, зависит от стадии развития — максимальна она в пренатальном периоде. А с возрастом, к сожалению, ткани человека регенерируют всё слабее: полностью восстановить функцию органа в результате серьезных заболеваний или повреждений, увы, не получается. Долгое время медицина могла предложить лишь один вариант лечения — заменить поврежденный орган на новый (трансплантация). Но донорских органов не хватает для всех нуждающихся, и к тому же часто они несовместимы иммунологически. Но мы стоим на пороге новых открытий в регенеративной медицине благодаря достижениям молекулярной и клеточной биологии — в продолжении нашего спецпроекта поговорим о клеточных технологиях.

Альберт Ризванов — профессор, Ph.D., доктор биологических наук, член-корреспондент Академии наук Республики Татарстан, директор научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины института фундаментальной медицины и биологии, заведующий лабораторией OpenLab «Генные и клеточные технологии», руководитель отдела поисковых исследований НОЦ фармацевтики КФУ. Почетный профессор фундаментальной медицины Ноттингемского университета, Великобритания. Заслуженный деятель науки Республики Татарстан. Область научного интереса — регенеративная медицина, генная и клеточная терапия.

Большая часть медико-биологических исследований проводится на клетках in vitro (то есть, не на живом организме, а на клетках «в пробирке»). Клетки используют в качестве модельного биологического объекта в научных исследованиях, при тестировании и производстве лекарств. Кроме этого, ученые научились исправлять генетические ошибки в клетках и наделять их способностью противостоять некоторым заболеваниям, что служит основой для медицинских технологий будущего — генной и клеточной терапий. Эта статья расскажет о методах работы с клетками, а также о возможностях и ограничениях, связанных с их использованием.