Возникшая в конце XX века пандемия ВИЧ-инфекции и сопутствующее распространение синдрома приобретенного иммунодефицита (СПИДа) послужили толчком к масштабным исследованиям вызывающего эти патологии вируса. В этих исследованиях раскрыли детали организации генома, репликации и жизненного цикла вируса иммунодефицита человека 1, проложив тем самым путь для создания на его основе лентивирусных векторных систем. Такие системы использовались в создании самой первой одобренной CAR-T-терапии — лечения, подарившего надежду безнадежным больным, и ставшего одним из самых громких прорывов в онкогематологии за последние годы. А помогли тут во многом некоторые уникальные свойства лентивирусов, которые, как выяснилось, могут нести не только смерть, но и жизнь.

История знает немало примеров, когда доблестные солдаты и воины, стоявшие на страже государства, вовлекались в смуту, мятежи и бунты. Междоусобицы разрушали всю структуру общества, их жертвами становились молодые, сильные, инициативные люди. Догадывались ли вы, что похожая история иногда происходит даже внутри человека? Вооруженные и дисциплинированные популяции иммунных клеток защищают организм от инфекций и опухолей, но способны совершить атаку против него самого, в том числе против нервной системы. В отличие от нейродегенеративных заболеваний, аутоиммунные заболевания нервной системы обычно развиваются остро и подостро у молодых людей — они лишаются счастливых дней детства и юности, работоспособности и самореализации. Этот факт, как минимум из экономических соображений, способствовал уникальному для неврологии прорыву в разработке методов лечения аутоиммунных заболеваний нервной системы.

В 1953 году, после того как Уотсон и Крик предложили модель двойной спирали ДНК, одной из центральных тайн молекулярной биологии оставался вопрос: как генетическая информация передается от «молекулы жизни» к функциональным компонентам клетки — белкам? Открытие матричной РНК — чрезвычайно важной молекулы-посредника — позволило сделать кардинальный шаг к его разгадке. Как выяснилось, она была своего рода «мессенджером», передавая зашифрованные в ДНК инструкции клеточным механизмам белкового синтеза. Казалось бы, какое простое (!) открытие… Однако кроме этого оказалось, что РНК не просто переносит информацию — это молекула с впечатляющим разнообразием форм и функций. Ее лабильность, ферментативная активность и способность к генной регуляции указывали на исключительное значение в клеточных процессах. В этом обзоре раскрываем удивительную роль РНК в патогенезе заболеваний, представляя хронологию развития РНК-терапии: от первых гипотез до клинического применения. Вы узнаете о ключевых прорывах в этой области, различных платформах на основе РНК, их механизмах действия, преимуществах и недостатках. Особое внимание уделим уже одобренным терапиям, а также перспективным лекарствам, проходящим клинические испытания. Почему мРНК-вакцины, препараты РНК-интерференции и антисенсы стали основными трендами в этой области? Как они купируют патологические процессы? Обо всем этом — в нашей статье.