Александр Югай 0,0

K-Ras, один из первых найденных онкогенов, десятилетиями оставался недостижимым для лекарств. Неприступная мишень таргетной терапии была покорена благодаря новым подходам к скринингу, тщательной работе медицинских химиков и структурных биологов. Развитие этого направления может открыть дорогу к лечению одной из самых смертельных опухолей — рака поджелудочной железы.

В 2018 году голландская компания uniQure запустила клинические испытания этранакогена дезапарвовека (АМТ-061) — препарата для генной терапии гемофилии B. Это лекарство может стать первой на рынке генной терапией гемофилии и привести к настоящему прорыву. Именно поэтому препарат получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) специальный статус breakthrough therapy designation, обеспечивающий ускоренное рассмотрение препарата ведомством.

Этой статьей мы открываем спецпроект, который расскажет о состоянии сегодняшней фармацевтической индустрии, о том, как она складывалась исторически и о наиболее замечательных лекарствах прошлого, настоящего и будущего. Прогресс в естественных науках увлек за собой и фармацевтику, создав базу для рационального «конструирования» лекарств, в том числе на основе биологических молекул. Многие знают про случайное открытие и последующее выделение из плесневого гриба пеницилла первого антибиотика, революционизировавшего лечение инфекционных болезней и способствовавшего спасению миллионов человеческих жизней во всем мире. Однако далеко не всем известно о достижениях, позволивших синтезировать малые лекарственные молекулы, в промышленных масштабах получать продуцируемые живыми клетками биопрепараты, а также создавать лекарства самой прогрессивной на сегодняшний день передовой (advanced) терапии. Обо всем этом, а также об истории развития фарминдустрии, ее современном состоянии и будущих перспективах, и расскажет наша статья.