alekhinaa@biocad.ru 0,0

Август 2024-го ознаменовался ускоренным одобрением FDA препарата Tecelra (от Adaptimmune), ставшего на рынке инновацией сразу по трем направлениям. Во-первых, это первая генно-инженерная клеточная терапия, направленная на уничтожение со́лидной опухоли; во-вторых — первое новое лечение по данному показанию (неоперабельная/метастатическая синовиальная саркома) более чем за десятилетие; наконец, в-третьих — это совсем новый тип терапии (ранее исследовавшийся лишь в клинических испытаниях). Очевидно, что американский регулятор подарил этому препарату путевку в жизнь совсем не случайно, но насколько он на самом деле прорывной и эффективный? Разбираемся в нашей статье.

2024 год перевалил за середину, но новостей за первую половину накопилось слишком много, чтобы оставлять всё на конец года. Сначала поговорим о самых заметных лекарствах, одобренных в первом полугодии: первое лекарство против стеатогепатита, первая клеточная терапия сóлидной опухоли, первый ингибитор теломеразы и другие. Во второй части расскажем о клинических новостях, которые тоже радуют новизной и яркостью: первый успех в области боли за много лет, ноль случаев ВИЧ у принимавших профилактическое лекарство, ноль случаев рака шейки матки у привитых против ВПЧ.

История знает немало примеров, когда доблестные солдаты и воины, стоявшие на страже государства, вовлекались в смуту, мятежи и бунты. Междоусобицы разрушали всю структуру общества, их жертвами становились молодые, сильные, инициативные люди. Догадывались ли вы, что похожая история иногда происходит даже внутри человека? Вооруженные и дисциплинированные популяции иммунных клеток защищают организм от инфекций и опухолей, но способны совершить атаку против него самого, в том числе против нервной системы. В отличие от нейродегенеративных заболеваний, аутоиммунные заболевания нервной системы обычно развиваются остро и подостро у молодых людей — они лишаются счастливых дней детства и юности, работоспособности и самореализации. Этот факт, как минимум из экономических соображений, способствовал уникальному для неврологии прорыву в разработке методов лечения аутоиммунных заболеваний нервной системы.

Геном человека кодирует около 20 тысяч белков, количество же активных молекул РНК, судя по всему, еще в несколько раз больше. О большинстве этих молекул не известно почти ничего. Роль других в норме и при онкологических заболеваниях постепенно проясняется. Но и в «старых» и, казалось бы, хорошо изученных биомолекулах порой открываются новые важные черты.

Одна из стратегий борьбы с онкологическими заболеваниями — сломать в раковых клетках всё так, чтобы они уже точно не смогли дальше расти и размножаться. И тут начинается гонка вооружений. Ученые находят белок, который надо ингибировать — раковые клетки находят способ не реагировать на ингибитор. Теперь для одного из ингибиторов ученые поняли, что именно позволяет игнорировать терапию. Это уже шах или просто ход конем?

В мире, где люди в среднем живут всё дольше и население быстро стареет, растет и бремя ассоциированных с возрастом («старческих») болезней. Тот, кто раньше умер бы от инфекции, травмы или заболевания сердца в молодом возрасте, сейчас имеет растущий шанс вместо этого попасть в пугающие «объятия» болезни Альцгеймера, Паркинсона или других нейродегенераций. Проблема становится всё злободневней, усилия ученых по поиску лекарств не прекращаются, но и не приносят успеха. Как и прежде, нейродегенеративные болезни неизлечимы и, по сути, такой диагноз подобен приговору. В этом тексте мы разбираемся, как устроен запутанный клубок патогенеза таких заболеваний и как нам наконец его распутать и решить проблему нейродегенерации.