Yuliya Strakhova 0,0

Генная терапия стремительно врывается в нашу жизнь, а ведь еще вчера она казалась будто сошедшей со страниц научной фантастики. Сегодня же упоминание вирусных векторов для доставки генов стало обыденным: они вовсю используются создателями вакцин от COVID-19, а профилактическая вакцинация такими препаратами совсем скоро должна стать повсеместной. Однако занятно другое: на переднем крае создания генных продуктов оказался один маленький вирус, который и полноценным патогеном-то назвать сложно: самостоятельно размножаться он не умеет. Речь об аденоассоциированном вирусе (AAV), векторы на основе которого стали ныне популярным средством доставки лечебных генов в клетку. О необычайной судьбе этих обладающих уникальными свойствами частиц, прошедших путь от «неизвестной примеси» до ключевого элемента передовой науки, и хотелось бы рассказать в этой статье.

Новостей о клеточной терапии становится всё больше. Мы много слышим о стволовых клетках, которые якобы помогают от множества болезней. Немного меньше — об успехах клеточной терапии в лечении редких наследственных и онкологических заболеваний. В рамках спецпроекта по генной и клеточной терапии разберемся, в каком состоянии сейчас находится эта область, какие тут применяются технологии, какие есть проблемы и успехи.

Во второй статье нашего спецпроекта мы расскажем об особенностях регулирования генных и клеточных продуктов, о трудностях, с которыми сталкиваются разработчики в связи с невообразимой сложностью этих лекарств и о способах, которыми обеспечивается качество в процессе их разработки и производства.

В XX веке медицина и фармацевтика совершили невероятный скачок. Были созданы и внедрены в широкую практику самые разные лекарства — от антибиотиков до первых терапевтических антител, — благодаря чему существенно улучшилось здоровье и самочувствие многих людей, а также выросла средняя продолжительность жизни. Однако прогресс не остановить: доставка нужных генов прямо в клетки и ткани организма или их направленное редактирование позволяют «починить» неисправные молекулярные процессы, что дает в сравнении с традиционной фармацевтикой принципиально новые возможности для терапии ранее неизлечимых болезней. А поскольку технологии не стоят на месте, в будущем генная терапия займет важнейшее место в арсенале медиков.

Мы те счастливые авторы, которым удалось понаблюдать за приматами в живой природе — в научной экспедиции в Перуанской Амазонии, организованной д-ром Долотовской. Поэтому наш взгляд на приматов — совсем не объективный, а пристрастный. Эти столь близкие к нам существа великолепны в своем великодушии и злонравии, в разнообразии социальных и биологических способов бытия. Рассказ о них самым достойным образом увенчает наш цикл, с которым прощаться ох как не хочется!

Бессмертные, вечно делящиеся клетки злокачественной опухоли человека и других организмов служат наиболее распространенной биологической моделью современных молекулярных исследований. Если говорить об изучении многоклеточных организмов, то эксперименты в клеточных системах представляют собой промежуточную стадию между работой в пробирке, на разрушенных клетках и тканях — in vitro, — и анализом явлений в целых живых организмах — in vivo. Для исследований, проводимых на искусственно выращиваемых клеточных культурах, даже специально придумали название — in cello. Хотя организм, из которого происходит большинство стандартных клеточных культур — человек, эти клетки представляют собой совершенно особенную модель. Мне показалось, что нашу сагу о модельных организмах надо закончить своего рода бонусом — рассказом о раковых клетках.

В живых уголках и зоомагазинах читатели могли видеть этих странных больших лягушек, застывших в аквариумах с растопыренными лапами. Окрашенные в природные серо-зеленые тона или альбиносы, они безучастны к наблюдателю и оживляются, лишь когда им пинцетом подают кусочки еды, которые они с жадностью заглатывают, помогая передними лапками. Хотя ксенопусы скучноваты на вид, у них увлекательная естественная история, а также заметная роль в развитии экспериментальной науки — а потому ими мы продолжим наш цикл о модельных организмах.