Никита Максимов 0,0

Генная терапия стремительно врывается в нашу жизнь, а ведь еще вчера она казалась будто сошедшей со страниц научной фантастики. Сегодня же упоминание вирусных векторов для доставки генов стало обыденным: они вовсю используются создателями вакцин от COVID-19, а профилактическая вакцинация такими препаратами совсем скоро должна стать повсеместной. Однако занятно другое: на переднем крае создания генных продуктов оказался один маленький вирус, который и полноценным патогеном-то назвать сложно: самостоятельно размножаться он не умеет. Речь об аденоассоциированном вирусе (AAV), векторы на основе которого стали ныне популярным средством доставки лечебных генов в клетку. О необычайной судьбе этих обладающих уникальными свойствами частиц, прошедших путь от «неизвестной примеси» до ключевого элемента передовой науки, и хотелось бы рассказать в этой статье.

Одна из самых насущных задач современной медицины — научиться точно и эффективно доставлять терапевтические агенты в мозг пациентов. Задача эта архисложная, так как мозг специально отгородился барьером, чтобы почти ничего в себя не пропускать. О том, как этот барьер преодолевается и какие трудности встают перед адресной доставкой лекарств, пойдет речь в очередной статье спецпроекта «Нейрофармакология».