Мы продолжаем увлекательное путешествие в мир инструментов для «генных правок». Если в предыдущей статье спецпроекта «Генная и клеточная терапии» мы познакомились с основами модификации генома животных, то теперь перейдем к самой интригующей части истории — изменению человеческой ДНК в медицинских целях. Теоретически уже сейчас можно переписывать «код жизни», превращая ранее неизлечимые недуги в поддающиеся коррекции. Но насколько далеко простираются границы этих возможностей? Что реально достижимо уже сегодня? Наше воображение будоражат соблазнительные картины: мы могли бы изменять врожденный цвет глаз, длину конечностей, уже с пеленок наделять детей исключительными способностями... Однако на практике передовые разработки сосредоточены на закрытии по-настоящему неудовлетворенных потребностей: исправлении ошибок природы, ведущих к тяжелым наследственным заболеваниям. Эта статья станет проводником в удивительный мир генной инженерии; раскроет секреты технологий, подаривших инструменты редактирования генома; подробно расскажет, как они появились и функционируют, какие перспективы открывают в науке и медицине; а также какие трудности стоят на пути ученых, и почему изменения в генах способны перевернуть представления человечества о здоровье и лечении.

В мире, где люди в среднем живут всё дольше и население быстро стареет, растет и бремя ассоциированных с возрастом («старческих») болезней. Тот, кто раньше умер бы от инфекции, травмы или заболевания сердца в молодом возрасте, сейчас имеет растущий шанс вместо этого попасть в пугающие «объятия» болезни Альцгеймера, Паркинсона или других нейродегенераций. Проблема становится всё злободневней, усилия ученых по поиску лекарств не прекращаются, но и не приносят успеха. Как и прежде, нейродегенеративные болезни неизлечимы и, по сути, такой диагноз подобен приговору. В этом тексте мы разбираемся, как устроен запутанный клубок патогенеза таких заболеваний и как нам наконец его распутать и решить проблему нейродегенерации.