Лилия Махмутова 0,0

Ранее «Биомолекула» уже рассказывала о том, как проходят масштабные клинические исследования. Теперь пришло время узнать о не менее важной стадии разработки лекарственных препаратов. Из этой статьи, открывающей спецпроект о доклинических исследованиях, вы узнаете, как именно сегодня происходит изучение свойств потенциальных лекарств еще до начала испытаний с участием добровольцев.

Генная терапия стремительно врывается в нашу жизнь, а ведь еще вчера она казалась будто сошедшей со страниц научной фантастики. Сегодня же упоминание вирусных векторов для доставки генов стало обыденным: они вовсю используются создателями вакцин от COVID-19, а профилактическая вакцинация такими препаратами совсем скоро должна стать повсеместной. Однако занятно другое: на переднем крае создания генных продуктов оказался один маленький вирус, который и полноценным патогеном-то назвать сложно: самостоятельно размножаться он не умеет. Речь об аденоассоциированном вирусе (AAV), векторы на основе которого стали ныне популярным средством доставки лечебных генов в клетку. О необычайной судьбе этих обладающих уникальными свойствами частиц, прошедших путь от «неизвестной примеси» до ключевого элемента передовой науки, и хотелось бы рассказать в этой статье.