Елена Белова 6,1

Это 10-я статья спецпроекта о генной и клеточной терапиях, в которой мы поговорим о борьбе с глазными заболеваниями, многие из которых долгие годы считались неизлечимыми. Во всем мире более двух миллионов человек страдают заболеваниями сетчатки, причем как приобретенными, так и наследственными, — и ученые уже нашли более 270 ответственных за это генов. В этом обзоре мы затронем патогенез таких болезней; представим данные последних клинических испытаний — как успешных, так и потерпевших фиаско; рассмотрим рыночный потенциал нескольких генных продуктов; а также сравним эффективность и безопасность различных лечебных подходов.

Мозг — это орган, который сильнее всего отличает человека от остальных животных. Можно сказать, что человек как вид занимает «когнитивную нишу»: мы достигли впечатляющих (для млекопитающих таких размеров) численности и ареала обитания благодаря своему интеллекту — продукту работы развитого и сложно устроенного мозга. Важная роль мозга для человека означает высокую «цену поломки», и болезни мозга — нарушения развития, психические расстройства, нейродегенеративные и инфекционные заболевания, инсульты и опухоли — становятся огромной проблемой для медицины. Центральная нервная система — важнейший интерфейс для взаимодействия организма с окружающим миром, и даже небольшие изменения в ее работе могут существенно повлиять на приспособленность организма. В рамках нового спецпроекта «Нейрофармакология», прежде чем углубляться в сложности разработки методов терапии для заболеваний мозга, мы предлагаем читателям кратко познакомиться с анатомией и физиологией центральной нервной системы.

Термин «рак» обозначает группу болезней, вызванных аномально перерождающимися клетками, способными также распространяться по организму. Казалось бы: «понял проблему, так реши ее»! Но правда в том, что этиология рака невероятно сложна (притом до конца не изучена), а лечить его до сих пор непросто. В раковый патогенез часто вовлечены самые разные мутации, а потому логично использовать против него генную терапию, уже помогающую от ряда неизлечимых ранее болезней. Однако каждая опухоль индивидуальна (гены в опухолевых клетках могут иметь тысячи различных нарушений), и потому подобрать по-настоящему эффективное лечение получается далеко не всегда. В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах.