Елена Белова 8,6

Это 10-я статья спецпроекта о генной и клеточной терапиях, в которой мы поговорим о борьбе с глазными заболеваниями, многие из которых долгие годы считались неизлечимыми. Во всем мире более двух миллионов человек страдают заболеваниями сетчатки, причем как приобретенными, так и наследственными, — и ученые уже нашли более 270 ответственных за это генов. В этом обзоре мы затронем патогенез таких болезней; представим данные последних клинических испытаний — как успешных, так и потерпевших фиаско; рассмотрим рыночный потенциал нескольких генных продуктов; а также сравним эффективность и безопасность различных лечебных подходов.

Мозг — это орган, который сильнее всего отличает человека от остальных животных. Можно сказать, что человек как вид занимает «когнитивную нишу»: мы достигли впечатляющих (для млекопитающих таких размеров) численности и ареала обитания благодаря своему интеллекту — продукту работы развитого и сложно устроенного мозга. Важная роль мозга для человека означает высокую «цену поломки», и болезни мозга — нарушения развития, психические расстройства, нейродегенеративные и инфекционные заболевания, инсульты и опухоли — становятся огромной проблемой для медицины. Центральная нервная система — важнейший интерфейс для взаимодействия организма с окружающим миром, и даже небольшие изменения в ее работе могут существенно повлиять на приспособленность организма. В рамках нового спецпроекта «Нейрофармакология», прежде чем углубляться в сложности разработки методов терапии для заболеваний мозга, мы предлагаем читателям кратко познакомиться с анатомией и физиологией центральной нервной системы.

Термин «рак» обозначает группу болезней, вызванных аномально перерождающимися клетками, способными также распространяться по организму. Казалось бы: «понял проблему, так реши ее»! Но правда в том, что этиология рака невероятно сложна (притом до конца не изучена), а лечить его до сих пор непросто. В раковый патогенез часто вовлечены самые разные мутации, а потому логично использовать против него генную терапию, уже помогающую от ряда неизлечимых ранее болезней. Однако каждая опухоль индивидуальна (гены в опухолевых клетках могут иметь тысячи различных нарушений), и потому подобрать по-настоящему эффективное лечение получается далеко не всегда. В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах.

В мире, где люди в среднем живут всё дольше и население быстро стареет, растет и бремя ассоциированных с возрастом («старческих») болезней. Тот, кто раньше умер бы от инфекции, травмы или заболевания сердца в молодом возрасте, сейчас имеет растущий шанс вместо этого попасть в пугающие «объятия» болезни Альцгеймера, Паркинсона или других нейродегенераций. Проблема становится всё злободневней, усилия ученых по поиску лекарств не прекращаются, но и не приносят успеха. Как и прежде, нейродегенеративные болезни неизлечимы и, по сути, такой диагноз подобен приговору. В этом тексте мы разбираемся, как устроен запутанный клубок патогенеза таких заболеваний и как нам наконец его распутать и решить проблему нейродегенерации.

История знает немало примеров, когда доблестные солдаты и воины, стоявшие на страже государства, вовлекались в смуту, мятежи и бунты. Междоусобицы разрушали всю структуру общества, их жертвами становились молодые, сильные, инициативные люди. Догадывались ли вы, что похожая история иногда происходит даже внутри человека? Вооруженные и дисциплинированные популяции иммунных клеток защищают организм от инфекций и опухолей, но способны совершить атаку против него самого, в том числе против нервной системы. В отличие от нейродегенеративных заболеваний, аутоиммунные заболевания нервной системы обычно развиваются остро и подостро у молодых людей — они лишаются счастливых дней детства и юности, работоспособности и самореализации. Этот факт, как минимум из экономических соображений, способствовал уникальному для неврологии прорыву в разработке методов лечения аутоиммунных заболеваний нервной системы.

Злокачественные опухоли нервной системы встречаются редко по сравнению с другими видами рака, но чаще имеют неблагоприятный прогноз. Исследования последних лет существенно продвинулись в разработке новых методов для диагностики онкологических заболеваний нервной системы, в том числе на ранних стадиях, и расширили наш терапевтический арсенал. В этой статье мы разберемся, какие бывают злокачественные опухоли мозга, как можно их диагностировать и какие терапевтические подходы уже используются либо находятся на стадии разработки или одобрения. Кроме того, мы обсудим причины, по которым терапия онкологических заболеваний нервной системы с помощью разных подходов так сложна.