aboska@mail.ru 0,0

Как и многие орфанные болезни (которым посвящен этот спецпроект), дефицит лизосомной кислой липазы поначалу скрывался под маской совершенно других диагнозов — и стал заметен науке лишь благодаря наблюдательности одного врача. Сегодня мы расскажем об этом представителе обширной группы лизосомных болезней накопления — патологии, которую впервые описал в 1956 году израильский педиатр Моше Вольман, столкнувшись с необъяснимой гибелью троих младенцев в одной семье. Мы попытаемся разобраться, почему различия в остаточной активности одного-единственного фермента способны пустить судьбу пациента по двум совершенно разным клиническим сценариям.

Ботулинический токсин типа А, известный большинству как ботокс, у обычного читателя ассоциируется исключительно с косметологией. Но с 2010 года это — единственный препарат, который FDA одобрило специально для профилактики хронической мигрени — тяжелой формы заболевания, при которой голова болит 15 и более дней в месяц. При этом в обзорах современной анальгетической терапии ботулотоксин почти не встречается: он не похож ни на один класс обезболивающих и долгое время оставался слепым пятном в общей картине борьбы с болью. В этой статье, продолжающей цикл «Современные лекарства», разбираемся, как токсин, вызывающий смертельное пищевое отравление, стал лекарством; как устроена его молекула на уровне отдельных доменов; и почему расхожее объяснение «ботокс просто расслабляет мышцы» оказалось неверным. Сравним ботулотоксин с его главным конкурентом — антителами к CGRP, разберем данные крупнейшей программы клинических испытаний PREEMPT и заглянем в лаборатории, где разрабатывают следующее поколение избирательных ботулотоксинов, не затрагивающих мышцы.

Жизнь раковой клетки может продолжаться долго, очень долго — безудержно делясь, она умирает только вместе с организмом, в котором возникла. Однако порой злокачественная клетка перестает делиться, но не умирает и сохраняет метаболическую активность — это состояние известно как сенесценция. Кроме того, раковая клетка может умереть программируемой смертью, чаще всего апоптозом. Что же определяет выбор одного из трех путей (деление, апоптоз, сенесценция)? И как знания о жизненном пути злокачественной клетки помогают в разработке антираковой терапии? Ответам на эти вопросы и посвящена наша статья, входящая в спецпроект «Онкология».