v.p.truhin@spbniivs.ru 0,0

Мы продолжаем увлекательное путешествие в мир инструментов для «генных правок». Если в предыдущей статье спецпроекта «Генная и клеточная терапии» мы познакомились с основами модификации генома животных, то теперь перейдем к самой интригующей части истории — изменению человеческой ДНК в медицинских целях. Теоретически уже сейчас можно переписывать «код жизни», превращая ранее неизлечимые недуги в поддающиеся коррекции. Но насколько далеко простираются границы этих возможностей? Что реально достижимо уже сегодня? Наше воображение будоражат соблазнительные картины: мы могли бы изменять врожденный цвет глаз, длину конечностей, уже с пеленок наделять детей исключительными способностями... Однако на практике передовые разработки сосредоточены на закрытии по-настоящему неудовлетворенных потребностей: исправлении ошибок природы, ведущих к тяжелым наследственным заболеваниям. Эта статья станет проводником в удивительный мир генной инженерии; раскроет секреты технологий, подаривших инструменты редактирования генома; подробно расскажет, как они появились и функционируют, какие перспективы открывают в науке и медицине; а также какие трудности стоят на пути ученых, и почему изменения в генах способны перевернуть представления человечества о здоровье и лечении.

«Это просто чудовищно! Вы никогда не можете быть уверенными, что ребенок переживет очередной приступ. Он задыхается, синеет, не справляется с кашлем, и создается впечатление, будто умирает прямо у вас на руках.» Эти безрадостные воспоминания одного из сотрудников Института Пастера французского города Лилль относятся к коклюшу — типичной детской инфекции, которой когда-то болел практический каждый ребенок. Во многом он похож на предыдущих героев цикла «История одной эпидемии» — корь, оспу и дифтерию. Однако примечателен тем, что его основной симптом — судорожный кашель — может длиться месяцами! Раньше коклюш считали одной из самых страшных болезней для младенцев. Не изменилось это и по сей день.

Последние десятилетия были ознаменованы бурным развитием методов генной и клеточной инженерии. В практику исследователей вошли вирусные векторы, позволяющие доставить чужеродную ДНК в клетку, а нуклеазы, такие как CRISPR/Cas9, произвели настоящую революцию, сделав возможным внесение прицельных изменений в геном животных. Эти технологии позволили создать огромное количество трансгенных моделей заболеваний человека, что стало хорошим подспорьем для современной медицины — рассказываем об этом в продолжении спецпроекта «Генная и клеточная терапии».