ilatretakov2901@gmail.com 0,0

«Меня никогда не кусали собаки — только люди», — горько замечала американская киноактриса Мэрилин Монро. Можно назвать удачей, что дорогу ей никогда не перебегали бешеные животные. Кто знает, чем бы могла закончиться подобная встреча? Ведь болезни опаснее бешенства, наверно, нет: когда возникают симптомы, человека уже не спасти. По скромным подсчетам ВОЗ, пока вы будете читать эту статью из нового цикла «Биомолекулы» «История одной эпидемии», от бешенства скончается по крайней мере один человек. И так каждый день, из года в год! Почему, несмотря на наличие эффективных вакцин, не удается держать эту болезнь под контролем, и как себя вести, если вас укусило дикое или домашнее животное?

Болезни крови — большая и разнообразная группа нозологий, но наследуются лишь некоторые из них, и даже эти генетические отклонения поражают менее 5 из 10 000 человек во всем мире, относясь к категории редких. Однако их «редкость» не умаляет наносимого вреда — эти патологии снижают качество жизни, экономически дорого обходятся, обременяя национальные системы здравоохранения, что во многом связано со способом их лечения. А лечат их в основном дорогостоящей заместительной терапией, причем пожизненной. В последние годы стало ясно, что генетические дефекты, лежащие в основе этих заболеваний, можно скорректировать генной терапией (которой и посвящен этот спецпроект), часто оказывающейся гораздо более эффективной. Недавно это сделалось очевидным и для регуляторов — в 2022 году два препарата этого класса впервые одобрили для лечения гемофилии. Мы обсудим эти и другие генные терапии заболеваний крови, насущные вопросы их эффективности и безопасности, а также огромные финансовые затраты, зачастую затрудняющие их внедрение.