Виктория Скопенкова 2,5

В 1953 году, после того как Уотсон и Крик предложили модель двойной спирали ДНК, одной из центральных тайн молекулярной биологии оставался вопрос: как генетическая информация передается от «молекулы жизни» к функциональным компонентам клетки — белкам? Открытие матричной РНК — чрезвычайно важной молекулы-посредника — позволило сделать кардинальный шаг к его разгадке. Как выяснилось, она была своего рода «мессенджером», передавая зашифрованные в ДНК инструкции клеточным механизмам белкового синтеза. Казалось бы, какое простое (!) открытие… Однако кроме этого оказалось, что РНК не просто переносит информацию — это молекула с впечатляющим разнообразием форм и функций. Ее лабильность, ферментативная активность и способность к генной регуляции указывали на исключительное значение в клеточных процессах. В этом обзоре раскрываем удивительную роль РНК в патогенезе заболеваний, представляя хронологию развития РНК-терапии: от первых гипотез до клинического применения. Вы узнаете о ключевых прорывах в этой области, различных платформах на основе РНК, их механизмах действия, преимуществах и недостатках. Особое внимание уделим уже одобренным терапиям, а также перспективным лекарствам, проходящим клинические испытания. Почему мРНК-вакцины, препараты РНК-интерференции и антисенсы стали основными трендами в этой области? Как они купируют патологические процессы? Обо всем этом — в нашей статье.

Мы продолжаем увлекательное путешествие в мир инструментов для «генных правок». Если в предыдущей статье спецпроекта «Генная и клеточная терапии» мы познакомились с основами модификации генома животных, то теперь перейдем к самой интригующей части истории — изменению человеческой ДНК в медицинских целях. Теоретически уже сейчас можно переписывать «код жизни», превращая ранее неизлечимые недуги в поддающиеся коррекции. Но насколько далеко простираются границы этих возможностей? Что реально достижимо уже сегодня? Наше воображение будоражат соблазнительные картины: мы могли бы изменять врожденный цвет глаз, длину конечностей, уже с пеленок наделять детей исключительными способностями... Однако на практике передовые разработки сосредоточены на закрытии по-настоящему неудовлетворенных потребностей: исправлении ошибок природы, ведущих к тяжелым наследственным заболеваниям. Эта статья станет проводником в удивительный мир генной инженерии; раскроет секреты технологий, подаривших инструменты редактирования генома; подробно расскажет, как они появились и функционируют, какие перспективы открывают в науке и медицине; а также какие трудности стоят на пути ученых, и почему изменения в генах способны перевернуть представления человечества о здоровье и лечении.