Генная и клеточная терапии

В XX веке медицина и фармацевтика совершили невероятный скачок. Были созданы и внедрены в широкую практику самые разные лекарства — от антибиотиков до первых терапевтических антител, — благодаря чему существенно улучшилось здоровье и самочувствие многих людей, а также выросла средняя продолжительность жизни. Однако прогресс не остановить: доставка нужных генов прямо в клетки и ткани организма или их направленное редактирование позволяют «починить» неисправные молекулярные процессы, что дает в сравнении с традиционной фармацевтикой принципиально новые возможности для терапии ранее неизлечимых болезней. А поскольку технологии не стоят на месте, в будущем генная терапия займет важнейшее место в арсенале медиков.

Во второй статье нашего спецпроекта мы расскажем об особенностях регулирования генных и клеточных продуктов, о трудностях, с которыми сталкиваются разработчики в связи с невообразимой сложностью этих лекарств и о способах, которыми обеспечивается качество в процессе их разработки и производства.

Новостей о клеточной терапии становится всё больше. Мы много слышим о стволовых клетках, которые якобы помогают от множества болезней. Немного меньше — об успехах клеточной терапии в лечении редких наследственных и онкологических заболеваний. В рамках спецпроекта по генной и клеточной терапии разберемся, в каком состоянии сейчас находится эта область, какие тут применяются технологии, какие есть проблемы и успехи.

Генная терапия стремительно врывается в нашу жизнь, а ведь еще вчера она казалась будто сошедшей со страниц научной фантастики. Сегодня же упоминание вирусных векторов для доставки генов стало обыденным: они вовсю используются создателями вакцин от COVID-19, а профилактическая вакцинация такими препаратами совсем скоро должна стать повсеместной. Однако занятно другое: на переднем крае создания генных продуктов оказался один маленький вирус, который и полноценным патогеном-то назвать сложно: самостоятельно размножаться он не умеет. Речь об аденоассоциированном вирусе (AAV), векторы на основе которого стали ныне популярным средством доставки лечебных генов в клетку. О необычайной судьбе этих обладающих уникальными свойствами частиц, прошедших путь от «неизвестной примеси» до ключевого элемента передовой науки, и хотелось бы рассказать в этой статье.