Мария Кулакова 0,0

Мы продолжаем увлекательное путешествие в мир инструментов для «генных правок». Если в предыдущей статье спецпроекта «Генная и клеточная терапии» мы познакомились с основами модификации генома животных, то теперь перейдем к самой интригующей части истории — изменению человеческой ДНК в медицинских целях. Теоретически уже сейчас можно переписывать «код жизни», превращая ранее неизлечимые недуги в поддающиеся коррекции. Но насколько далеко простираются границы этих возможностей? Что реально достижимо уже сегодня? Наше воображение будоражат соблазнительные картины: мы могли бы изменять врожденный цвет глаз, длину конечностей, уже с пеленок наделять детей исключительными способностями... Однако на практике передовые разработки сосредоточены на закрытии по-настоящему неудовлетворенных потребностей: исправлении ошибок природы, ведущих к тяжелым наследственным заболеваниям. Эта статья станет проводником в удивительный мир генной инженерии; раскроет секреты технологий, подаривших инструменты редактирования генома; подробно расскажет, как они появились и функционируют, какие перспективы открывают в науке и медицине; а также какие трудности стоят на пути ученых, и почему изменения в генах способны перевернуть представления человечества о здоровье и лечении.

Как лечить неизлечимое? И можно ли продлить активную жизнь на несколько десятков лет? Ответы на эти и другие вопросы медицины искали ведущие ученые страны на ежегодном Саммите разработчиков инновационных лекарственных средств в Университете «Сириус». Побывав на третьем Саммите разработчиков лекарственных средств «Сириус.Биотех», постоянный автор «Биомолекулы» Денис Новиков поразился размахом мероприятия и крутостью спикеров.

В то время как одни животные умеют восстанавливаться буквально из состояния «фарша», а другие способны лишь «отращивать» утраченные конечности и части органов, третьим не досталось практически ничего. Восстановить утраченный кончик пальца, «залатать» небольшую дырку в ухе и увеличить оставшуюся часть печени после ее хирургической резекции — вот практически и всё, на что способны взрослые млекопитающие, да и то не все. Что же такое регенерация: свойство, изначально присущее всему живому, а потом утраченное в разной степени; или полезное приобретение, которое изначально удалось получить лишь некоторым организмам? Почему регенеративные возможности человека так скромны? Можно ли их восстановить — хотя бы частично? Попробуем ответить на эти вопросы в пятой статье спецпроекта, посвященного регенеративной медицине.

Последние десятилетия были ознаменованы бурным развитием методов генной и клеточной инженерии. В практику исследователей вошли вирусные векторы, позволяющие доставить чужеродную ДНК в клетку, а нуклеазы, такие как CRISPR/Cas9, произвели настоящую революцию, сделав возможным внесение прицельных изменений в геном животных. Эти технологии позволили создать огромное количество трансгенных моделей заболеваний человека, что стало хорошим подспорьем для современной медицины — рассказываем об этом в продолжении спецпроекта «Генная и клеточная терапии».