Мы продолжаем увлекательное путешествие в мир инструментов для «генных правок». Если в предыдущей статье спецпроекта «Генная и клеточная терапии» мы познакомились с основами модификации генома животных, то теперь перейдем к самой интригующей части истории — изменению человеческой ДНК в медицинских целях. Теоретически уже сейчас можно переписывать «код жизни», превращая ранее неизлечимые недуги в поддающиеся коррекции. Но насколько далеко простираются границы этих возможностей? Что реально достижимо уже сегодня? Наше воображение будоражат соблазнительные картины: мы могли бы изменять врожденный цвет глаз, длину конечностей, уже с пеленок наделять детей исключительными способностями... Однако на практике передовые разработки сосредоточены на закрытии по-настоящему неудовлетворенных потребностей: исправлении ошибок природы, ведущих к тяжелым наследственным заболеваниям. Эта статья станет проводником в удивительный мир генной инженерии; раскроет секреты технологий, подаривших инструменты редактирования генома; подробно расскажет, как они появились и функционируют, какие перспективы открывают в науке и медицине; а также какие трудности стоят на пути ученых, и почему изменения в генах способны перевернуть представления человечества о здоровье и лечении.

Это 10-я статья спецпроекта о генной и клеточной терапиях, в которой мы поговорим о борьбе с глазными заболеваниями, многие из которых долгие годы считались неизлечимыми. Во всем мире более двух миллионов человек страдают заболеваниями сетчатки, причем как приобретенными, так и наследственными, — и ученые уже нашли более 270 ответственных за это генов. В этом обзоре мы затронем патогенез таких болезней; представим данные последних клинических испытаний — как успешных, так и потерпевших фиаско; рассмотрим рыночный потенциал нескольких генных продуктов; а также сравним эффективность и безопасность различных лечебных подходов.

«Границы ключ переломлен пополам...» Многие морские водоемы из предыдущего выпуска нашего сериала по известным всем причинам оказались недоступными. Давайте погрузимся в пресную воду вместе с героиней очередного листа календаря — рыбкой данио рерио. В далекую доинтернетную эпоху каждый интересующийся биологией школьник нес домой в полиэтиленовом пакете аквариумных рыбок с птичьего рынка. Среди них были жители тропических Америк — пецилии, меченосцы, гуппи, — и азиаты — данио, барбусы, гурами. Никто не мог предполагать, что одна из этих декоративных рыбок уже через пару десятков лет будет полноправным участником исследований в биологии развития и нейронауках, помогать лечить болезни сердца и рак!

Мы привыкли к мысли, что жизнь — это процесс, который прерывается раз и навсегда. Однако буквально на наших глазах границы обыденных явлений стремительно расширяются. Научно-технический прогресс соревнуется с нашим воображением. И конечно возникает вопрос: неужели жизнь — это обязательно непрерывный процесс?